由此产生的复杂性引发了恶性循环
Posted: Mon Mar 24, 2025 3:49 am
在临床试验中更广泛地采用替代肿瘤学相关终点的主要障碍包括缺乏对其价值的一致意见，以及付款人不确定这些终点是否准确反映患者和医疗保健系统的治疗效益[4] [6]。虽然监管机构通常更容易接受非 OS 终点，接受可能合理预测临床效益的措施，但 HTA 机构通常要求对替代进行验证[4] [6]。一般而言，HTA 机构发布的指南表明偏好 OS 数据，或仅在验证研究表明与生存期密切相关时才考虑替代终点[6]。从付款人的角度来看，这种谨慎可以说是意料之中的；几种以无进展生存期 (PFS) 等结果改善为基础而批准的疗法并未显示出 OS 效益[2]。尽管如此，很少有机构提供替代验证的详细方法学指导[7]。
这种不确定性因各国 HTA 机构对评估 PFS 等已得到充分认可的替代肿瘤相关终点的意愿不同而进一步加剧[6]。：缺乏标准化的证据生成方法导致没有足够的证据来量化非 OS 终点的长期益处，从而阻碍了 HTA 机构在决策过程中对这些结果给予充分考虑[6]。
此外，尽管 HTA 机构仍然特别重视死亡率，但在某些治疗环境中，患者和临床医生通常认为避免手术或疼痛等结果与 OS 同等重要甚至更重要[6]。HTA 机构和付款人可能认为患者报告结果 (PRO) 更加主观，这一差异反映在全球 HTA 决策中对 PRO 证据的审查和考虑方式的区域差异中[6]。这种缺乏一致性导致 PRO 要求不明确，从而加剧了利益相关者的不确定性。
就替代肿瘤学相关终点达成利益相关方一致
要克服限制替代肿瘤相关终点更广泛采用的不确定性和不一致性，需要所有利益相关方共同努力，并采取更协调一致的使用方法[4] [6]。越来越多的共识是，通过共同努力，肿瘤学界可以更接近建立一套适合特定癌症类 阿富汗资源 型和阶段的终点，并得到监管机构、报销机构、药品开发商和患者本身的广泛认可。
实现这一目标的关键一步是就患者最关心的终点达成一致，这些终点几乎肯定会因癌症类型和分期而异[4] [6]。例如，虽然在预后较差的治疗环境中延长生存期可能仍然是首要任务，但对于预后正在改善的癌症，疾病进展和生活质量可能更有价值。一旦就哪些结果对患者最有价值达成一致，就应通过与临床医生和医疗保健专业人员协商来确定适当的终点和 PRO [6]。
在用于验证终点和生成数据的方法上，也存在更大程度的协调的机会[4] [6]。这对于 PRO 来说尤为重要，因为在数据收集方法、分析和解释方面缺乏标准化。在监管机构和 HTA 决策者及其他利益相关者可以接受的不确定性水平上取得一致也很重要，这要求在特定治疗环境中支持监管机构批准和报销所需的证据方面更加透明[4] [6]。已经开展了大量工作来确定替代肿瘤学相关终点的替代价值和独立价值。然而，使用真实世界证据和其他卫生经济学和结果研究 (HEOR) 来评估治疗的长期临床和经济影响，可能有助于加快弥合这些差距的努力[6]。
这种不确定性因各国 HTA 机构对评估 PFS 等已得到充分认可的替代肿瘤相关终点的意愿不同而进一步加剧[6]。：缺乏标准化的证据生成方法导致没有足够的证据来量化非 OS 终点的长期益处，从而阻碍了 HTA 机构在决策过程中对这些结果给予充分考虑[6]。
此外，尽管 HTA 机构仍然特别重视死亡率，但在某些治疗环境中，患者和临床医生通常认为避免手术或疼痛等结果与 OS 同等重要甚至更重要[6]。HTA 机构和付款人可能认为患者报告结果 (PRO) 更加主观，这一差异反映在全球 HTA 决策中对 PRO 证据的审查和考虑方式的区域差异中[6]。这种缺乏一致性导致 PRO 要求不明确，从而加剧了利益相关者的不确定性。
就替代肿瘤学相关终点达成利益相关方一致
要克服限制替代肿瘤相关终点更广泛采用的不确定性和不一致性，需要所有利益相关方共同努力，并采取更协调一致的使用方法[4] [6]。越来越多的共识是，通过共同努力，肿瘤学界可以更接近建立一套适合特定癌症类 阿富汗资源 型和阶段的终点，并得到监管机构、报销机构、药品开发商和患者本身的广泛认可。
实现这一目标的关键一步是就患者最关心的终点达成一致，这些终点几乎肯定会因癌症类型和分期而异[4] [6]。例如，虽然在预后较差的治疗环境中延长生存期可能仍然是首要任务，但对于预后正在改善的癌症，疾病进展和生活质量可能更有价值。一旦就哪些结果对患者最有价值达成一致，就应通过与临床医生和医疗保健专业人员协商来确定适当的终点和 PRO [6]。
在用于验证终点和生成数据的方法上，也存在更大程度的协调的机会[4] [6]。这对于 PRO 来说尤为重要，因为在数据收集方法、分析和解释方面缺乏标准化。在监管机构和 HTA 决策者及其他利益相关者可以接受的不确定性水平上取得一致也很重要，这要求在特定治疗环境中支持监管机构批准和报销所需的证据方面更加透明[4] [6]。已经开展了大量工作来确定替代肿瘤学相关终点的替代价值和独立价值。然而，使用真实世界证据和其他卫生经济学和结果研究 (HEOR) 来评估治疗的长期临床和经济影响，可能有助于加快弥合这些差距的努力[6]。